Egyre több szó esik a génterápia hihetetlen lehetőségeiről. Ezt a viszonylag fiatal technikát a párizsi orvosok egy veleszületett sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiúnál alkalmazták. A "New England Journal of Medicine" magazin tájékoztatott a szakemberek sikeréről.
A beavatkozást 15 hónapja végezték el egy 13 éves, sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiúnál. A betegség miatt a lépét eltávolították, és mindkét csípőízületet mesterségesre cserélték. Minden hónapban vérátömlesztést kellett végeznie.
A sarlósejtes vérszegénység genetikai betegség. A hibás gén a vörösvértestek (vörösvértestek) alakját kerekről sarlóra változtatja, aminek következtében összetapadnak és keringenek a vérben, ami károsítja a belső szerveket és szöveteket, és oxigénnel telítődik. Ez fájdalmat és korai halált okoz, és életmentő gyakori vérátömlesztésre is szükség van.
A párizsi Hôpital Necker Enfants Malades eltávolította a fiú genetikai hibáját, először úgy, hogy teljesen elpusztította a csontvelőjét, ahol a csontvelő termelődik. Aztán a fiú őssejtjeiből újraalkották, de korábban a laboratóriumban genetikailag módosították azokat. Ez az eljárás a megfelelő gén bejuttatását jelentette beléjük egy vírus segítségével. A csontvelő regenerálódott, és normális vörösvérsejteket termel.
A kutatás vezetője, prof. Philippe Leboulch a BBC News-nak elmondta, hogy a most csaknem 15 éves fiú jól van, és nem mutatják a sarlósejtes vérszegénység tüneteit. Nem érez semmilyen tünetet, és nem igényel kórházi kezelést. De a teljes gyógyulásról még szó sincs. A terápia hatékonyságát további kutatások és más betegeken végzett vizsgálatok igazolják.
Dr. Deborah Gill, az Oxfordi Egyetem munkatársa meg van győződve arról, hogy a francia szakemberek által végzett eljárás nagy eredmény és esély a sarlósejtes vérszegénység hatékony kezelésére.